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普纳替尼（Ponatinib）属于三代酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI。在PACE II期临床研究中证实了普纳替尼对于有T315I突变的CML或对达沙替尼/尼罗替尼耐药/不耐受患者有效。该研究发表在《新英格兰医学杂志》。267例接受普纳替尼治疗的慢粒慢性期患者，12个月时MCyR率为56%。64例有T315I的患者中45例（70%）12个月时达到MCyR。平均随访5年，60%的患者达到MCyR，40%的患者达到MMR或更好的缓解。5年整体生存率为73%。
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但31%接受普纳替尼治疗的患者发生动脉血栓栓塞事件（AOEs），其他常见不良反应包括皮疹（47%）、腹痛（46%）、血小板减少（46%）、头痛（43%）、便秘（41%）。

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。

作为一款Bcr-Abl激酶抑制剂，泊那替尼（普纳替尼、Ponatinib）能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。目前，该药已在海外获批用于不同分期的CML患者和Ph+ALL患者。
 

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