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艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断其导致的2-羟基戊二酸（2-HG）过量产生。这一机制恢复了细胞正常的分化和凋亡功能，从而抑制了癌细胞的增殖和侵袭。这种靶向治疗方式对于携带IDH1突变的AML患者尤为有效，因为IDH1突变是AML中常见的一种基因突变，与疾病的进展和不良预后密切相关。
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艾伏尼布在多项临床试验中均表现出了良好的疗效和安全性。在针对IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者的临床试验中，艾伏尼布显著延长了患者的生存期，提高了完全缓解率（CR）和总体有效率。例如，在一项III期随机、双盲、安慰剂对照试验（AGILE）中，艾伏尼布组患者的总生存期（OS）显著长于安慰剂组（中位数12.6个月vs 9.3个月），完全缓解率也显著提高（30.4%vs 12.3%）。

此外，艾伏尼布还被用于新诊断的因合并症不能使用强化诱导化疗的AML患者。在这些患者中，艾伏尼布同样展现出了良好的疗效，延长了患者的生存期，并提高了患者的生活质量。
 

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